Vad är biologisk terapi, biologisk medicin? Det hjälper där andra misslyckas

Biologiska läkemedel ger innovativa behandlingar även där konventionella behandlingar har misslyckats.

Om du tror att läkemedel tillverkas helt av kemikalier och under laboratorieförhållanden kan biologiska läkemedel övertyga dig om motsatsen. Vad är ett biologiskt läkemedel och hur länge har det funnits i våra liv?

Låt oss ta en titt på historien...

År 1796 genomförde Edward Jenner, en engelsk läkare som anses vara immunologins fader, ett experiment baserat på sina långsiktiga observationer. Han samlade vätska från hudlesionerna hos en mjölkflicka som smittats med kokoppor. Han administrerade den avsiktligt (inokulerade) till en åttaårig pojke som hette James.

Pojken fick kokoppor med ett enkelt förlopp.

Två månader senare vaccinerade Edward Jenner pojken igen, den här gången med ett sekret från hudskador orsakade av smittkoppor (variola). Som väntat utvecklade James inte smittkoppor.

Smittkoppor var en utbredd, mycket smittsam och dödlig sjukdom innan vaccinationen uppfanns och var mänsklighetens gissel under flera århundraden (statistiskt ansvarig för 8-20% av alla dödsfall i Europa).

Smittkoppsvaccinet var världens första vaccin.

Hundra år senare upptäckte den amerikanske kirurgen William Coley ett intressant samband hos en tysk invandrare vid namn Fred, som hade en inoperabel elakartad tumör på halsen. Efter att Fred fått diagnosen hudinfektion orsakad av en bakterie av släktet Streptococcus försvann hans tumörceller.

William Coley antog att kroppens svar på infektionen måste ha någon effekt på tumören.

Han fortsatte sin forskning. Först gav han levande bakterier till patienter med vissa typer av cancer, sedan endast deras toxiner (infekterade patienter). Detta ledde i vissa fall till tumörremission, dvs. en minskning av tecken och symtom.

Denna behandling var under många år känd som Coleys toxiner.

Vad har dessa två historiska berättelser gemensamt?

I båda fallen är det immunisering. Den process genom vilken kroppens immunsystem utvecklar en naturlig skyddsbarriär och blir motståndskraftigt (immun) mot främmande ämnen. Detta minskar risken för infektion och sjukdom.

Vacciner (inokulanter) är ett viktigt verktyg i immuniseringsprocessen.

Det var i och med upptäckten av immunisering för mer än 200 år sedan som den biologiska medicinen fick sitt genombrott.

Idag är biologisk terapi ett område inom modern medicin som utvecklas snabbt.

Tack vare betydande framsteg i förståelsen av och kunskapen om de processer som äger rum i människokroppen, oavsett om vi talar om naturliga processer eller sjukdomsprocesser, tillämpas den inom många medicinska områden. Samtidigt blir den en allt vanligare och effektivare behandlingsform för ett brett spektrum av mänskliga sjukdomar.

Vad menar vi med biologisk terapi?

Vid första anblicken kan frasen "biologisk behandling" eller ordet "biologisk" framkalla den nuvarande fashionabla betydelsen av "naturlig och kemikaliefri".

Men låt oss inte förväxla biologisk behandling med växtbaserade läkemedel. Innebörden av ordet "biologisk" när det gäller dessa läkemedel syftar på det faktum att levande organismer används för att framställa dem.

Principen för biologisk medicin är att använda kroppens naturliga immunsystem för att bekämpa sjukdom eller infektion.

Dess effekt kan utnyttjas i flera terapeutiska riktningar, beroende på hur behandlingen kan påverka de biologiska processerna i kroppen.

På vilket sätt den verkar på organismen:

• Det kan handla om att stimulera vissa komponenter i immunsystemet för att behandla sjukdom, inflammation eller tumörer.
• Omvänt kan biologiska läkemedel också användas för att dämpa immunsystemet. Detta används särskilt vid transplantation (för att förhindra avstötning av transplantat) eller vid behandling av autoimmuna sjukdomar.
• Användning av biologiska läkemedel för att skydda kroppen från biverkningar av andra samtidiga behandlingar.
• Användning vid målinriktad terapi - i detta fall används det biologiska läkemedlet för att främja celltillväxt eller döda celler (t.ex. cancerceller) på ett målinriktat sätt genom att påverka specifika molekyler som behövs för celltillväxt och cellförökning.

I allmänhet finns det två grundläggande typer av biologisk behandling.

Den första är immunterapi, som använder olika metoder eller läkemedel för att påverka immunsystemet. Immunsystemet kan på så sätt skapa en ogästvänlig miljö för existens eller tillväxt av t.ex. cancerceller.

Den andra typen är cytotoxisk terapi, även kallad celldödande terapi. Denna typ av behandling använder proteiner som kallas cytotoxiner och som produceras av kroppens celler. Cytotoxiner angriper främmande celler och dödar dem direkt. I vissa fall kan de hämma tillväxten och multipliceringen av dessa celler.

Vi kan alltså sammanfatta att biologisk terapi oftast används inom onkologi för att behandla olika typer av cancer, och inom reumatologi för att behandla autoimmuna eller genetiska sjukdomar.

Biologisk terapi används oftare när andra behandlingar (t.ex. kemiska läkemedel) inte är effektiva eller inte finns tillgängliga. Den används dock också allt oftare som förstahandsval, främst på grund av dess mycket specifika effekt.

Vilken roll spelar immunförsvaret?

Immunsystemet är ett komplext nätverk av organ, vävnader och specifika celler. Det kan känna igen och förstöra främmande ämnen som bakterier eller virus, men också skadade, infekterade och onormala celler i kroppen.

Det kan också komma ihåg angriparen, så att det reagerar snabbare nästa gång det stöter på honom än första gången.

I samma ögonblick som immunsystemet känner igen ett främmande ämne, som kallas antigen, utlöses en serie processer som kallas immunsvaret.

De viktigaste aktörerna i immunsvaret är vita blodkroppar (leukocyter). Varje leukocyt har en specifik typ av funktion.

I följande tabell ges exempel på leukocyter och deras huvudsakliga roller

Biologisk medicin - hur skiljer den sig från konventionell medicin?

Biologisk behandling utförs med hjälp av biologiska läkemedel. Dessa kännetecknas av det faktum att levande organismer, ämnen isolerade från levande organismer eller ämnen som produceras av levande organismer används för deras syntes.

Ett av de tidigaste biologiska läkemedlen var insulin.

Föregångarna till dagens mer moderna produktionsprocesser för biologiska läkemedel var kostsamma och oekonomiska. Nästan två ton grispankreas behövdes för att producera bara en liten injektionsflaska med insulin.

Adjektivet "biologisk" härrör alltså från det faktum att dessa läkemedel är av naturligt ursprung.

Det kan vara ämnen som härrör från mikroorganismer, växter eller djur, men vi talar till exempel också om celler eller vävnader av mänskligt ursprung.

Dessa ämnen behandlas sedan med olika biotekniska processer för att ge dem specifika egenskaper. För de flesta biologiska läkemedel används metoden med rekombinant DNA.

Ett biologiskt läkemedels natur och egenskaper är avgörande för dess effektivitet vid behandling av en viss sjukdom.

Ur kemisk synvinkel är ett biologiskt läkemedel en mycket stor, komplex och invecklad molekyl eller blandning av molekyler. Oftast är det ett protein. Men det kan också vara ett socker, en nukleinsyra, ett hormon, ett enzym, en komponent i blodet eller de ovan nämnda levande enheterna (celler och vävnader).

Beroende på den aktiva substansens natur och egenskaper kan biologiska läkemedel ha olika administreringsvägar.

Exempel på administreringsvägar:

• Oralt (genom munnen) - en mindre använd administreringsväg eftersom det finns risk för nedbrytning av den stora molekylen i det biologiska läkemedlet i mag-tarmkanalen, vilket kan leda till att effekten uteblir.
• Injektion eller infusion, t.ex. intravenöst (i en ven)
• Transdermalt - genom huden

Biologiska behandlingar ordineras vanligtvis av specialistläkare. Beroende på vilket problem som ska behandlas med det biologiska läkemedlet kan detta inkludera onkologer, onkohematologer, samt reumatologer och gastroenterologer.

De viktigaste skillnaderna mellan biologisk och kemisk medicin

Biologiska läkemedel har en högre potential att utlösa ett immunsvar (jämfört med kemiska läkemedel). Detta beror på att molekylen i ett kemiskt läkemedel är för liten för att immunsystemet ska känna igen den som en främmande inkräktare.

Med biologiska läkemedel kan immunsystemet däremot mycket snabbt känna igen en relativt stor molekyl och initiera ett immunsvar.

Biologiska läkemedel kan också mer exakt efterlikna eller störa naturliga processer i våra kroppar.

Därför används de i fall där behandling med kemiska läkemedel inte är tillgänglig eller otillräcklig.

En sammanfattning i tabellform av skillnaderna mellan biologiska och kemiska läkemedel

Exempel på ett biologiskt läkemedel

Och ett exempel på acetylsalicylsyra

Vilka är de kända strukturerna för biologiska läkemedel?

När det gäller struktur finns det olika typer av biologiskt aktiva substanser som används i biologiska terapier.

I många fall handlar det om substanser som modifierats med rekombinant DNA och som har specifika egenskaper som sedan används vid behandling av sjukdomar.

Hormoner

Till exempel tillväxthormon, insulin, bisköldkörtelhormon.

Kemikalier som uppvisar fysiologisk aktivitet. Oftast peptider eller steroider.

Interferoner

Proteiner som produceras av celler i immunsystemet som svar på en virusinfektion eller annan stimulans.

De hindrar virus från att föröka sig i kroppen.

Interleukiner

Bioaktiva proteiner som produceras av leukocyter, monocyter eller andra celler i immunsystemet.

En effekt är att öka lymfocyternas aktivitet.

Tillväxtfaktor

Främjar framför allt celltillväxt och cellmognad.

Den kan användas för att stimulera benmärgen att producera celler eller fungera som ett medel mot cancer.

Monoklonala antikroppar

Den vanligaste formen av biologisk behandling.

Dessa är laboratoriesyntetiserade substanser. De efterliknar antikroppar som produceras naturligt av immunsystemet. De kan känna igen och binda till främmande partiklar - antigener.

På grund av deras breda användningsområde används de inom olika medicinska områden - onkologi, immunologi, reumatologi, gastroenterologi etc. De kan användas ensamma eller i kombination med konventionell kemoterapi.

vacciner

Produkter som innehåller antigener som framställs av levande, försvagade eller avdödade mikroorganismer, syntetiska peptider eller rekombinanta organismer.

De ges för att förebygga infektioner (allvarliga och vanligen dödliga) för vilka ingen annan effektiv behandling finns tillgänglig.

Vacciner mot cancer

De utgör en del av immunterapin.

De stimulerar det naturliga immunsystemet att reagera på cancerceller.

Genterapi

Fortfarande en experimentell behandlingsform.

Principen är att genetiskt material (DNA eller RNA) förs in i levande celler. Det genetiska materialet förs in i cellerna med hjälp av en vektor, t.ex. ett virus.

Läs mer om detta

Andra strukturer:

• Polypeptider
• Proteiner
• Blod och blodkomponenter
• Somatiska celler (kroppsceller)
• Vävnader

Nomenklatur för biologiska läkemedel

Namnen på biologiska läkemedel kan verka komplicerade vid första anblicken. Nomenklaturen definierar dock regler som gör det relativt enkelt att fastställa ett läkemedels struktur, natur eller användning.

Reglerna för att skapa läkemedelsnamn baseras på den nomenklaturklassificering som godkänts av United States Adopted Names Council (USANC). De måste också överensstämma med Världshälsoorganisationens (WHO) INN-program, som tilldelar officiella namn på läkemedel.

United States Council on Adopted Names är en nämnd med fem medlemmar i USA. Den granskar och godkänner namnen på läkemedel för att säkerställa att de är enkla, informativa, unika och att deras namn är logiska när det gäller farmakologi och kemisk struktur.

Vi talar om så kallade internationella icke-proprietära namn (INN).

Hur vet vi från namnet på ett biologiskt läkemedel vilken substans det är i fråga om struktur?

Det är viktigt att hålla utkik efter karakteristiska prefix, suffix eller grupper av bokstäver i mitten av namnen. Dessa kan användas för att navigera genom de olika grupperna av biologiska läkemedel eller för att ta reda på vad produkten används för att behandla.

Översikt i tabellform över nomenklaturen för biologiska läkemedel efter kemisk struktur

Översikt i tabellform över nomenklaturen för biologiska läkemedel efter verkningsmekanism

Hur tillverkas ett biologiskt läkemedel?

Den aktiva substansen i ett biologiskt läkemedel är en del av en enorm makromolekyl vars struktur ofta är odefinierad. Ett biologiskt läkemedel är heterogent (mångsidigt) med avseende på de molekyler som ingår.

Det faktiska skapandet av en biologisk produkt föregås av forskning och utveckling. I allmänhet är forsknings- och utvecklingsfasen för ett läkemedel (även ett kemiskt läkemedel) en extremt krävande och långsiktig process. Det är nödvändigt att definiera en struktur som har tillräcklig potential för att bli ett framtida läkemedel.

För att få fram en ny läkemedelsstruktur är det nödvändigt att upptäcka den substans som kodar för syntesen av denna struktur. Oftast är denna substans en gen eller ett protein.

Denna substans överförs sedan till en lämplig värdorganism (t.ex. en bakterie eller däggdjurscell). Värdorganismen börjar producera substansen med den önskade strukturen.

Den vanligaste värdorganismen är bakterien Escherichia coli eller jästsvampen Saccharomyces boulardii.

Alla nyproducerade biologiska substanser genomgår en rad tester och utvärderingar för att fastställa deras förmåga att förändra biologiska processer i organismen.

Samtidigt verifieras deras effekt och säkerhet genom prekliniska (djurförsök) och kliniska studier (försök på människor).

Tillverkningsprocessen för biologiska läkemedel för närvarande

Ett av de sista återstående stegen på vägen från ett biologiskt läkemedel till patienten är registreringsprocessen, dvs. att läkemedlet släpps ut på marknaden. Registreringen av biologiska läkemedel bedöms och godkänns för närvarande av Europeiska läkemedelsmyndigheten.

Utlämnandet av alla biologiska läkemedel är för närvarande receptbelagt.

De är därför inte fritt tillgängliga på apotek, främst på grund av deras natur och säkerhet vid användning.

Kan vi förvänta oss biverkningar med biologiska behandlingar?

Som med alla andra läkemedel finns det en risk för biverkningar med biologiska behandlingar.

Man bör komma ihåg att biverkningar inte behöver uppträda hos alla patienter som behandlas. Antalet och svårighetsgraden av de biverkningar som uppträder varierar också.

Risken för förekomst och svårighetsgraden av biverkningar av biologiska läkemedel beror alltid på typen av behandling eller patientens allmänna hälsotillstånd. Biverkningarnas varaktighet är vanligtvis kort och de försvinner efter några timmar eller dagar.

En sammanfattning i tabellform av de vanligaste biverkningarna av biologiska läkemedel

Varje biologiskt läkemedel har ett annat, specifikt mönster av möjliga biverkningar. Alla ingår inte i tabellen ovan.

Förekomsten av nya, tidigare orapporterade biverkningar är föremål för fortlöpande övervakning av sjukvårdspersonal och nationella tillsynsmyndigheter.

Några exempel på biologiska läkemedel och deras användning

Som redan nämnts har biologiska läkemedel ett brett spektrum av användningsområden inom olika medicinska områden.

För att ge dig en bättre uppfattning följer här några specifika exempel på substanser och deras användning vid behandling av ett visst hälsoproblem eller en viss sjukdom.

En översikt i tabellform över några biologiska läkemedel och deras användningsområden