Behandling av cystisk fibros: läkemedel, inhalation och stödjande terapi

Cystisk fibros är en sjukdom som påverkar många organ i människokroppen. Det är en multiorgansjukdom. Därför är det viktigt att ta itu med behandlingen på ett heltäckande sätt och utföra behandling som riktar sig mot varje organsystem separat.

Behandling av lungskador

• Vid CF är den viktigaste behandlingen att tunna ut slemmet i luftvägarna. Minskad densitet av slem förbättrar slemhinnans reningsfunktion. Olika inhalerade produkter som kondenserar slem används i behandlingen.

Till exempel används acetylcystein eller karbocystein. När de tas oralt minskar de också viskositeten hos slem i mag-tarmkanalen.

• Inhalerade betamimetika används också, till exempel vid astma. De lindrar obstruktion av de nedre luftvägarna - bronkerna.

Inandning av lösningar som 6% NaCl-lösning eller amiloridlösning återfuktar effektivt sputumet. Detta underlättar avsevärt dess upphostning.

• DNA-molekyler frigörs från kärnorna i döda bakterier, slemhinneceller och leukocyter, som också förtjockar sputum. Det enzym som löser upp DNA-fibrerna kallas DNAas eller alfa-dornas. Detta är ett enzym som skapats av forskare med hjälp av gentekniska metoder.

• Antimikrobiell behandling är en viktig del av behandlingen. CF-patienter har luftvägar som är koloniserade med resistenta kloner av bakterier som Staphylococcus, Haemophilus, Pseudomonas, Burkholderia cepacia eller Stenotrophomonas.

Långvarig profylaktisk administrering av orala antibiotika är endast möjlig för vissa stammar. Antibiotika absorberas annorlunda hos CF-patienter än hos friska patienter. Därför är det nödvändigt med en längre tids användning.

Intravenös administrering är mest effektiv, särskilt för patogener som Pseudomonas, Burkholderia cepacia och Stenotrophomonas. Vid kronisk kolonisering med dessa stammar rekommenderas profylaktisk intravenös ombehandling var tredje månad under 14 dagar.

Vid kolonisering av luftvägarna med svampar och jäst ingår svampdödande medel i behandlingen.

Analgetika, icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel och kortikosteroider, t.ex. prednison, är understödjande behandling vid luftvägsinfektioner.

• Moderna behandlingar omfattar två typer av läkemedel. Det ena innehåller en lumafaktor och en ivafaktor och det andra innehåller tre aktiva ingredienser, en ivafaktor, en terafaktor och en elexafaktor.
  • Dessa läkemedel förbättrar lungfunktionen genom att öka antalet kloridkanaler.
  • Kombinationen av aktiva ingredienser förbättrar också funktionen hos redan existerande kanaler. Dessa så kallade CFTR-proteinmodulatorer minskar antalet sjukhusinläggningar och behovet av antibiotikabehandling hos CF-patienter.
  • Det finns även studier som visar att de förbättrar funktionen i andra organ, t.ex. levern.

Behandling av matsmältningsproblem och undernäring

• Pankreasenzymer i gastro-resistenta tabletter (tabletter som står emot magsyra) förbättrar matsmältningen och upptaget av viktiga näringsämnen, särskilt fetter och proteiner.
• Skador på bukspottkörteln orsakar diabetes som kallas diabetes mellitus relaterad till CF. När diabetes diagnostiseras kommer diabetesspecialisten att påbörja behandling med insulin.
• Hepatoprotektiva medel är läkemedel som skyddar levervävnaden och gör det lättare för levern att utsöndra gallsyror. Till exempel används ursodeoxicholsyra.
• Mukolytika, såsom acetylcystein, är slemförtunnande medel. När de ges oralt kan de förbättra absorptionen av viktiga näringsämnen och minska risken för tarmobstruktion.
• Patienter med CF behöver en kaloririk kost och vitaminersättning. Vitaminterapi fokuserar främst på kosttillskott som innehåller fettlösliga vitaminer (vitamin A, D, E, K).

Ett högt kaloriintag säkerställs genom en kost som innehåller högkvalitativa proteiner och fetter med begränsning av snabbt absorberade sockerarter. Nutridriner är lämpliga kosttillskott som ökar kalorivärdet och är berikade med värdefulla spårämnen.

När konservativ farmakoterapi misslyckas är organtransplantation nödvändigt hos patienter med CF. Hos vissa individer planeras transplantationen tidigt, t.ex. i tonåren.